中新網(wǎng)上海8月19日電(陳靜 姜蓉)今后，CAR-T細(xì)胞治療將為難治性狼瘡患者帶來更多福音。

　　記者19日走訪國家兒童醫(yī)學(xué)中心(上海)、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心(下稱：上海兒童醫(yī)學(xué)中心)了解到，該院多學(xué)科專家合作，成功完成2例難治性狼瘡的CAR-T細(xì)胞治療。目前患兒已實(shí)現(xiàn)完全停藥且病情穩(wěn)定。

　　12歲的晴晴(化名)被確診罹患系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎(IV型)，反復(fù)發(fā)熱、關(guān)節(jié)腫痛、全身浮腫和尿量減少讓孩子備受折磨。雖然她積極接受了各種藥物治療，但藥物只能暫時(shí)緩解她的癥狀，卻無法根治疾病。尤其是長時(shí)間應(yīng)用激素和免疫抑制劑，使她的身體和器官不堪重負(fù)。

　　在上海兒童醫(yī)學(xué)中心，血液腫瘤科和腎臟科專家經(jīng)過一系列嚴(yán)格檢查和評估，為晴晴開展CAR-T治療。在停用激素、免疫抑制劑和生物制劑后，自體CAR-T細(xì)胞輸注到她體內(nèi)。孩子的臨床癥狀明顯改善。現(xiàn)在不用每天吃藥，晴晴精神狀態(tài)煥然一新，恢復(fù)了正常學(xué)習(xí)生活，重拾往日自信。

　　另一位患者是24歲的寧寧(化名)，她在兒童期便確診了系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎。在與病魔斗爭的9年期間，她幾乎嘗試了所有的藥物治療。在接受全面系統(tǒng)的評估后，寧寧接受了自體靶向CD19的CAR-T細(xì)胞回輸。出院后，患者癥狀完全消失，停用了所有原發(fā)病治療藥物。

　　近年來，國內(nèi)外臨床研究在探索CAR-T治療難治性自身免疫性疾病(系統(tǒng)性紅斑狼瘡/狼瘡性腎炎、干燥綜合征、系統(tǒng)性硬化癥等)領(lǐng)域顯示出積極的治療效果。上海兒童醫(yī)學(xué)中心血液腫瘤科細(xì)胞免疫治療組李本尚主任和腎臟科殷蕾主任在接受采訪時(shí)均表示，對于CAR-T細(xì)胞治療在系統(tǒng)性紅斑狼瘡和狼瘡性腎炎中的應(yīng)用前景很有信心。與傳統(tǒng)的化學(xué)類制劑或者單抗類藥物相比，CAR-T細(xì)胞在體內(nèi)能夠穿過組織屏障，進(jìn)而在組織間廣泛分布并起到殺傷作用，尤其是對于單抗類藥物不能到達(dá)的組織間隙中，B細(xì)胞或漿細(xì)胞能夠起到有效清除作用，且不良反應(yīng)多數(shù)是輕微且可控的。(完)

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編輯：王丹沁